Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило первую «прямую» генную терапию, которая позволит излечивать врожденную частичную или полную потерю зрения, вызванную мутацией в конкретном гене. Как сообщается в пресс-релизе ведомства, препарат Luxturna содержит ДНК с работающим геном фермента RPE65, который «включает» светочувствительные клетки глаза.
FDA уже дважды одобряло применение генной терапии, оба раза в 2017 году. В августе управление одобрило использование генномодифицированных лимфоцитов (CAR-T) для лечения лейкемии, в октябре — для лечения ряда лимфом. Технология CAR-T позволяет «настроить» иммунитет человека для борьбы с клетками опухоли. В лимфоциты пациентов вносили генетические изменения и возвращали их обратно в организм. Однако Luxterna стала первым одобренным препаратом, содержащим ДНК с «правильным» геном, который вводится непосредственно в организм больного и заменяет мутантный вариант...
Полный текст -